Un farmaco sperimentale chiamato bepirovirsen potrebbe rappresentare il primo passo di successo verso un importante traguardo medico: una cura per l’epatite cronica B. Uno studio pubblicato questa settimana mostra che può eliminare efficacemente la malattia virale dal corpo di alcune persone.
Giovedì, i produttori del bepirovirsen, GSK (ex GlaxoSmithKline), hanno annunciato i risultati dei suoi due studi di Fase III. In circa il 20% delle persone trattate con bepirovirsen, i livelli del virus nel sangue sono rimasti non rilevabili per almeno sei mesi dopo la tremendous del trattamento. GSK sta ora ottenendo l’approvazione per il farmaco da parte della Meals and Drug Administration e delle autorità di regolamentazione di altri paesi.
“Lo normal di cura odierno per [chronic hepatitis B] impone un pesante fardello ai pazienti e ai sistemi sanitari e raramente fornisce una cura funzionale. Con le recenti linee guida che ora danno priorità alla cura funzionale, questi nuovi dati potrebbero rappresentare un importante progresso”, ha affermato il ricercatore capo Jinlin Hou, direttore dell’Istituto di epatologia del Guangdong in Cina, in uno studio dichiarazione da GSK.
Una cura funzionale
Epatite B si trasmette attraverso il contatto, che può includere rapporti sessuali, con fluidi corporei infetti. Nella maggior parte dei casi, il virus provoca solo un’infezione acuta a breve termine del fegato. In circa il 5% degli adulti (e ancora di più nei bambini), tuttavia, l’infezione persiste e diventa cronica. Anche senza causare sintomi evidenti, l’epatite cronica B danneggia costantemente il fegato nel tempo, portando a problemi di salute come cirrosi, cancro al fegato e persino alla morte.
Esiste un vaccino altamente efficace contro l’epatite B e i miglioramenti nello screening prenatale hanno ulteriormente ridotto il rischio che i bambini lo contraggano (il virus può diffondersi facilmente tra madre e figlio dopo la nascita). Gli attuali farmaci antivirali per i casi cronici possono anche sopprimere il virus e ridurre il rischio di gravi complicanze, ma questi trattamenti di solito devono essere assunti per tutta la vita. Anche con questi interventi, lo è stimato che nel 2022 254 milioni di persone in tutto il mondo convivevano con l’epatite B, mentre circa un milione ne muore ogni anno.
Bepirovirsen, chiamato anche bepi, adotta un approccio diverso per affrontare il virus, che può rimanere dormiente nelle cellule del fegato e ritornare quando il sistema immunitario si indebolisce o i farmaci vengono interrotti. È un tipo di farmaco noto come oligonucleotide antisenso ed è progettato per legarsi all’RNA messaggero del virus, limitando la sua capacità di autoprocrearsi e produrre proteine chiave. Stimola inoltre il sistema immunitario a riconoscere e indirizzare meglio il virus per la distruzione. Sebbene il bepi non possa sradicare ogni singola traccia dell’epatite B, potrebbe consentire al corpo di controllare completamente l’infezione senza ulteriori farmaci, fornendo essenzialmente una cura per alcuni.
I due studi di fase III sul bepi hanno coinvolto 1.838 pazienti con epatite cronica B che erano in terapia antivirale. Per sei mesi, a due terzi è stata somministrata una dose settimanale di bepi e al resto è stato somministrato un placebo. Alle persone che avevano ancora livelli non rilevabili del virus nel sangue alla settimana 48 è stato quindi consentito di interrompere l’assunzione degli altri trattamenti e di essere seguite per altri sei mesi.
Alla settimana 72, il 19% dei pazienti bepi nei due studi ha mostrato evidenza di una cura funzionale, un termine che gli scienziati usano quando ci sono livelli virali non rilevabili sei mesi dopo nessun ulteriore trattamento, rispetto allo 0% delle persone nel gruppo placebo. Anche gli eventi avversi sono stati generalmente lievi e tollerabili e includevano sintomi come arrossamento e dolore nel sito di iniezione. Alcune persone che assumevano il farmaco hanno riscontrato un breve aumento degli enzimi che può essere un segno di danno al fegato. I risultati di entrambi gli studi erano pubblicato Giovedì sul New England Journal of Drugs.
Cosa significa questo per il trattamento dell’epatite B
Come dimostrano anche questi studi, il bepi è lungi dall’essere una cura universale per l’epatite B. Non è inoltre noto se il farmaco sarà altrettanto efficace nelle persone con infezioni croniche meno stabili o più avanzate. E naturalmente i medici dovranno tenere d’occhio a lungo gli ex pazienti bepi per garantire che le loro infezioni siano davvero contenute per sempre.
Detto questo, è il primo chiaro segno che l’epatite B cronica può essere curata senza bisogno di farmaci per tutta la vita. E la creazione di una nuova classe di farmaci può spesso portare a iterazioni migliorate che funzionano per una percentuale più ampia di pazienti. Nel corso del tempo, una cura potrebbe finalmente diventare una pratica comune per le infezioni croniche da epatite B. E sebbene i tassi di epatite B negli Stati Uniti siano ora molto bassi, i casi potrebbero aumentare nuovamente se l’attuale governo riuscisse a rimuovere la raccomandazione del CDC per la vaccinazione universale alla nascita, rendendo ancora più importante avere una cura.
Per ora, GSK confida che i suoi risultati con bepi siano già abbastanza forti da meritare l’approvazione negli Stati Uniti, in Europa e in Asia. Negli Stati Uniti, il farmaco è già sottoposto a un processo di revisione accelerato e si prevede che la FDA emetta una sentenza entro la tremendous di ottobre di quest’anno.
