Il dottor Marty Makary sulla carenza di cerotti a base di estrogeni e sul ruolo della FDA
Il commissario della FDA, Dr. Marty Makary, parla dell’aumento della domanda e della carenza di cerotti a base di estrogeni. Spiega la decisione della FDA di rimuovere l’avvertimento della scatola nera, che porta advert un aumento della domanda e il suo impatto sulla salute delle donne e sulla menopausa.
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Ho trascorso più di 40 anni in prima linea contro una malattia terminale che ha ucciso i miei fratelli e ha messo mio figlio quattordicenne su una sedia a rotelle. Questa settimana, io chiesto Il commissario della Meals & Drug Administration (FDA), Dr. Martin Makary, lascia il suo ufficio dorato e viene a visitare la mia casa, perché temo che abbia perso i contatti con i bambini malati terminali come Ryu.
Sono il custode a tempo pieno di Ryu. Come la maggior parte delle famiglie di persone colpite da malattie uncommon, dipendiamo da un unico reddito e disponiamo di risorse finanziarie limitate. Ciò che abbiamo sono spese mediche astronomiche; I soli steroidi di Ryu costano $ 30.000 al mese. Per fortuna io e mio marito abbiamo trovato un’organizzazione no-profit che ha coperto i restanti $ 2.000 dopo che la nostra assicurazione ha pagato la loro parte, ma le altre spese ricadono direttamente su di noi.
È facile ignorare queste difficoltà quando sei un potente funzionario di Washington, DC. A casa mia, Ryu fatica a respirare a causa della distrofia muscolare di Duchenne, la stessa malattia che ho visto uccidere i miei fratelli Angelo e Antonio all’età di 20 e 22 anni. I farmaci sperimentali potrebbero permettere a Ryu di evitare il loro destino, ma non possiamo accedervi in un contesto normativo che sembra dare priorità alla cautela burocratica rispetto alla vita dei bambini morenti.
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Un anno fa, la comunità delle malattie uncommon pensava che il dottor Makary sarebbe stato il nostro più forte alleato. Ha promesso di “rimuovere le barriere ed esercitare flessibilità normativa” per fornire trattamenti significativi ai pazienti. Le famiglie hanno ascoltato e hanno osato credere che il sistema avrebbe finalmente rispecchiato l’urgenza delle condizioni che affrontiamo.
Ma le nostre speranze sono state deluse più e più volte quando le terapie sono state sottoposte a cicli di revisione estesi, i percorsi di approvazione accelerati sono stati ignorati e i trattamenti precedentemente autorizzati sono stati sospesi, limitati o di fatto messi da parte.
L’imminente partenza del direttore del Centro per la valutazione e la ricerca biologica della FDA, il dottor Vinay Prasad, l’uomo incaricato da Makary di prendere queste decisioni di vita o di morte, crea un’opportunità per un ripristino. Ha supervisionato il comitato responsabile dell’approvazione dei trattamenti, quindi è visto da molti nella comunità delle malattie uncommon come responsabile di ritardare i trattamenti piuttosto che di fornirli.
Ora, poiché il dottor Makary si considera il successore del dottor Prasad, ha la possibilità di nominare qualcuno che capisca che le famiglie dovrebbero avere il diritto di prendere le proprie decisioni su quali farmaci siano “rischiosi” per i loro cari in declino.
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Il rischio è una parte importante della vita quotidiana di Ryu e tutta la nostra famiglia lo conosce intimamente. Di notte fa affidamento su una macchina per mantenere in funzione i suoi polmoni perché potrebbero cedere in qualsiasi momento. Ha sempre sognato di diventare un Navy SEAL; ora spera solo di vivere abbastanza a lungo per votare per la prima volta.
Nonostante questo, è il bambino più felice che conosca. Ed è importante che il dottor Makary sappia di cosa si tratta, perché quando lui e il dottor Prasad parlano di rischio, lo fanno in base a ciò che dicono loro i documenti. Prendono decisioni che, dai loro uffici, sembrano poter essere riviste e rivisitate.
Ma quando sento “rischio”, vedo la qualità della vita di Ryu peggiorare irreversibilmente di giorno in giorno. I suoi polpacci sono così tesi che non riesce advert appiattire i piedi, quindi indossa dei tutori speciali per un po’ di sollievo. Durante il giorno indossa una cintura per allineare i fianchi mentre i suoi muscoli si deteriorano e di notte non riesce nemmeno a girarsi senza il nostro aiuto.
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Con l’attuale trattamento di Ryu, questi cambiamenti sono irreversibili. Ecco perché le opzioni terapeutiche devono essere ampliate, e non alla velocità della FDA, ma alla velocità delle malattie uncommon terminali.
Le famiglie comprendono il rischio meglio di chiunque altro. Non chiediamo approvazioni sconsiderate o l’abbandono degli commonplace scientifici. Ciò di cui abbiamo bisogno è un sistema che riconosca che non fare nulla è una decisione mortale, il 100% delle volte.
Se la FDA vuole ricostruire la fiducia, deve iniziare dalle famiglie che sono state bruciate. Ciò significa coinvolgere le comunità di pazienti nelle prime fasi del processo ed essere trasparenti riguardo al processo decisionale. Le tempistiche normative devono essere in linea con l’urgenza delle malattie da trattare, risolvendo il disallineamento attuale e continuo.
Le politiche della FDA possono essere riviste, riviste e invertite. La management va e viene. Ma per le famiglie come la mia non ci sono rifacimenti. Il processo di approvazione accelerato è stato creato per un motivo: i pazienti affetti da malattie uncommon non vengono ripristinati.
Ecco perché questo momento è importante: perché anche quando una nave è completamente fuori rotta, un grande chief può salvare il viaggio.
IO invitato Il commissario Makary verrà a sedersi nel mio soggiorno e incontrerà Ryu, per vedere in prima persona cosa significa quando le decisioni vengono ritardate e la speranza viene messa in attesa. Non come gesto simbolico, ma per ricordare che dietro ogni domanda, ogni set di dati, ogni terapia rifiutata, c’è un bambino il cui futuro si sta decidendo.
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Alla wonderful, gli enti regolatori non saranno giudicati in base alla loro cautela, ma alla capacità delle loro azioni di mantenere in vita i nostri figli.
Le famiglie come la mia non possono permettersi ulteriori ritardi.
